羊城晚报岭南大医馆:血小板创新药进国家医保目录!助力ITP患者长期规范治疗

2019-12-13 21:15 来源:羊城晚报岭南大医馆 浏览:213

血小板创新药进国家医保目录!助力ITP患者长期规范治疗

生活中,一提到鼻子出血、牙龈出血,大家可能都觉得不是事儿。但是集中一段时间后,如果突然感觉出血量增加或身上出现瘀点瘀斑,同时伴有持续疲劳,那就需要注意,这一切都可能与一种叫做原发免疫性血小板减少症(ITP)的疾病密切相关。


ITP:一种潜在“致命性”疾病


ITP又称为特发性血小板减少性紫癜,是一种获得性自身免疫性出血性疾病,也是临床最为常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。ITP主要是由于机体对自身抗原失去免疫耐受,导致免疫介导的血小板过度破坏和血小板生成受抑,引起血小板计数减少所致。


在正常情况下,人体内的血小板数量为100~300x10^9/L。但是在ITP患者体内,血小板的数量远远不足100x10^9/L而一旦患者的血小板数量低于50x10^9/L,则出血的风险就会明显增加。

南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授表示:“在人一生当中,免疫容易出现紊乱的阶段,就容易产生这个病。第一类是儿童。儿童生长发育中,免疫快速变化的时候;第二类是妇女。育龄期的妇女,特别是怀孕阶段,免疫力发生重大变化;第三类是老年人。器官逐步衰退,免疫也随之出现变化,所以这三类的人是属于高峰。”数据显示,在成年人群中,ITP发病率为5-10/10万,60岁以上老年人是高发群体,育龄期女性发病率也高于同龄男性;在儿童群体中,ITP年发病率约为4-5/10万。

ITP的临床症状最主要的表现就是出血

南方医科大学南方医院血液科副研究员叶洁瑜博士介绍道:“ITP引起出血部位可遍及人体全身,包括鼻腔出血、口腔出血、皮肤或粘膜出血,严重时可引发胃肠道出血、中枢神经系统出血、颅内出血等症状,严重的则会死亡。因此,ITP也是一种‘致死性’疾病。除了出血外,ITP患者还有一些非特异性的症状,如明显的疲劳感、四肢无力感,或者感觉抑郁,甚至失眠等等,这些表现都可能与ITP有关。但也有部分ITP患者,除了血小板减少外,没有其他明显的症状。因此,如何明确诊断成为ITP患者治疗的重要环节。


靶向治疗:为改善患者生活质量带来新突破


ITP患者的诊断只需要通过简单的血常规检查就能发现血小板的减少,但是要确诊ITP却并不容易。广州医科大学第二附属医院血液内科冯莹教授表示:“ITP的诊断目前还没有金标准,除了通过血常规检查看血小板的计数外,还需要通过对其他继发性血小板减少症的排查,才能最终确诊,导致ITP往往容易被误诊。因此,在体检中一旦发现血小板数量减少,且伴有出血、疲劳等症状,或者血小板数量小于30x10^9/L应该及时咨询专科医生进行诊断,避免错过最佳治疗时机,影响治疗效果。”

对于ITP治疗,目前临床医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋等一线治疗方案来提高患者血小板计数到安全的水平,并尽可能避免出血事件的发生。“但从长期获益来看,经过这些方案治疗的患者,复发风险会升高,且引起的副反应可能超过获益。如糖皮质激素会使部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、白内障等不良反应,甚至青少年患者过量使用会影响生长发育。”冯莹教授指出。

近年来,随着对ITP疾病的深入研究,针对ITP发病机制的靶向药物、血小板生成素(TPO)受体激动剂开始进入人们的视野。目前国内有用于治疗ITP的靶向药物已经获批上市。以口服TPO受体激动剂艾曲泊帕为例,它通过与TPO受体结合,然后激活TPO受体,促进巨核细胞产生血小板,从而治疗疾病。患者使用后可以快速升高并维持血小板计数在安全范围,减少具有临床意义的出血事件,减少对合并用药或挽救性治疗的需求,避免引发内源性免疫,长期治疗可持续增加血小板计数,改善患者生活质量。


医保加持:助力创新药让ITP患者更早获益

“ITP的病因主要是免疫功能的异常,血小板的生成减少,服用药物短期内虽解决了血小板的生成问题,但患者的免疫功能还不能在短期内恢复,一旦停止用药会导致血小板快速下降,严重时甚至危及患者的生命。因此对患者而言,他们需要长期接受规范治疗,这给他们的及其家庭带来了相对沉重的经济负担。”冯莹教授表示。

令人感到欣慰的是,随着2019年国家医保目录的公布,用于ITP治疗的创新药艾曲泊帕已纳入国家医保目录。孙竞教授、冯莹教授一致认为,新医保政策在切实减轻患者治疗的经济负担的同时,进一步提升ITP创新药的可负担性和可及性,极大满足了患者长期规范治疗的需求,让更多中国ITP患者从中更早受益,从而改善生活质量,回归正常生活!

文/陈晓 杨广

责编:陈映平

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